前沿生物:全球首个长效抗艾新药是怎样炼成的

2018-06-08 07:37:55 来源:上海证券报 作者:刘向红

  十年磨一剑。研制全球第一个长效抗艾滋病病毒的新药需要多久?

  16年!这是前沿生物药业(南京)股份有限公司(下称:前沿生物)的答案。6月5日,公司正式对外宣布,其研制的1类新药注射用艾博韦泰新药注册申请已获国家药品监督管理局批准,不久将上市供广大患者使用。

  作为生物制药领域的“独角兽”,前沿生物从2002年白手起家,到中间因缺钱险些夭折,再到现在成为各路资本追逐的对象,历经16年风雨终成正果。据了解,公司正在积极探讨登陆证券交易市场。

  第一针打在自己身上

  能研制出长效抗艾滋病新药,源自前沿生物创始人谢东的强大新药开发背景。

  谢东1988年毕业于北京大学,之后去美国留学,获得约翰·霍普金斯大学博士学位。此后,他担任了约翰·霍普金斯大学热力学实验室执行主任、美国国家肿瘤研究所(NCI)生物物理实验室主任,从事抗病毒研究。上世纪九十年代,艾滋病在全球蔓延,许多国家把防控艾滋病作为重大任务。谢东便去了一家跨国医药企业,主导并参与了3个抗艾滋病新药的研发,均成功上市。2000年,谢东参加一个亚太艾滋病大会时,了解到国内艾滋病防治形势严峻,尤其是缺少新药,便萌生了回国研发抗艾滋病新药的念头。

  “HIV属于高度容易产生基因变异的逆转录病毒,长时间药物治疗,不管什么配方都会有部分患者产生耐药,甚至中断几天服药就出现耐药的症状。”谢东说,这时候,就急需新药来治疗,但新药的研发一直陷入瓶颈期,全球医疗市场都在等待新型的抗艾滋病药物。

  2002年,作为我国首批引进的“千人计划”专家,谢东带着自主知识产权技术回到国内,在重庆创立了前沿生物技术有限公司,把目标瞄准了艾滋病这一重大传染病。由于技术全球领先,公司连续获得科技部重大专项基金支持、美国比尔盖茨基金会和美国国立卫生研究院也连续4年提供无偿资金支持。

  经过6年艰苦攻关,2008年,公司首个抗艾滋病新药艾博韦泰研制出来,并获准进行临床1期试验。这是全球第一个进入临床试验的长效抗艾滋病新药。为了亲身检验药品的安全性,谢东不顾个人安危,大胆地将第一针注射到了自己体内。

  2012年,临床1期试验结束。从试验结果看,艾博韦泰比已上市的传统抗艾滋病药物要领先一大步,不仅能有效抑制绝大多数HIV病毒、包括耐药病毒,而且不会攻击人体细胞,显示了良好的安全性。

  更重要的,在用药方式上发生了革命性变化。目前,市场上的艾滋病治疗药物都是口服剂型,需要每日服用1-3次。而作为一款长效药物,艾博韦泰仅需要一周注射一次,大幅减少因不按时服药造成的治疗失败及耐药发生。

  “钱荒”险让新药夭折

  和其他创新药研究一样,前沿生物在研制抗艾滋病新药过程中同样多次遭遇“钱荒”。

  “想不起来有多少回青黄不接,先是高管不领工资,再后来,谢东拿出自己的退休金给员工发工资。”回首16年创业路,公司副总裁王勇感喟道,“如果大家不咬咬牙挺过来,这公司早就没了。”

  据介绍,创新药的复杂程度不亚于放卫星,时间上通常要十几年,开发阶段天天只烧钱不赚钱。前沿生物成立以来,仅在新药研发上就先后投入数亿人民币,完成各项科学研究150多项。

  王勇说,国内鲜有针对重大疾病的自主知识产权新药,最根本的原因就是新药研发时间长、耗资大、风险高。2009年,艾博韦泰临床1期试验有了结果,谢东拿着科研成果去找国内风险资金,但对方一听说做临床2期、3期试验至少还要四五年时间,而且成功率只有百分之十五,就一个个打起了退堂鼓。

  艾博韦泰进入临床2期试验时,资金非常窘迫,如果不能及时跟上,整个研发项目就会夭折。为寻找后续研发资金,谢东在那段时间天天奔波于全国各地,四处化缘。

  关键时刻,南京市江宁区领导独具慧眼,在认真了解公司情况后,当即拍板以股权投资的方式注入7000万元支持资金。

  “作为区一级政府,一次拿出如此巨资做风投,无论在当时还是现在都需要非常大的勇气、智慧和胆识,决策者承担的风险或要远大于创业者。”王勇说,有感知遇之恩,公司将总部从重庆搬到了南京。

  南京也成了前沿生物事业发展的重大转折点。依靠江宁区政府的支持资金以及国家有关部委的大力支持,前沿生物顺利完成了艾博韦泰2期、3期的临床试验。

  随着艾博韦泰的逐步成型,各路资本闻风而来。2016年4月,前沿生物获得来自南京晟功、倚锋太和以及玉航春华3家机构的投资。2016年12月底,又完成3亿元的C轮融资,由华新世纪领投,深创投、倚锋创投等机构跟投。

  “后面的募集资金主要用于艾博韦泰的产业化、市场开拓、新产品研发以及公司运营。”王勇说,在临床2期试验前,艾博韦泰主要是委托别的企业代工生产,产量低,公司资金到位后,自建了生产线,目前已具备规模化生产能力。

  聚集三位“千人计划”专家

  创新药研发离不开人才。“如果只有我一人,前沿生物是发展不到今天的。”谢东说。

  前沿生物有一个核心的团队,分别是董事长谢东博士、总裁王昌进博士和副总裁陆荣建博士、王勇博士。他们4人都是“海归”,其中,谢东、王昌进、陆荣建3人是国家“千人计划”专家。一个还在创业的企业聚集了3位国家“千人计划”专家,在国内非常少见。

  “人往往就是这样,当到了不用为生活发愁的时候,就开始折腾。在中国,抗艾药长期被国外企业垄断,且副作用大,缺乏新药、好药。我们希望在中国生物医药产业崛起的时刻,贡献自己的一份力量。”王昌进说,为了研发新药,公司研发团队的许多人是放弃国外优厚待遇回国创业的。

  由于国内之前的抗艾滋病药品均是仿制药,缺乏新药研发的人才、标准和条件,导致科研团队的研发过程异常艰难。为确保药物的有效性、安全性和质量可控,科研团队“死磕”各项技术难关。比如,3期临床试验的病人都是标准一线治疗方案失败的艾滋病病毒感染者,420例患者分2组进行对照试验,每例病人的试验都持续48周。

  通过不停地探索和攻关,2016年,艾博韦泰3期临床试验中期结果达到了所有预设的临床终点指标。面对这一成绩,王昌进感慨道,“钢铁是炼成的,伟大是熬出来的。”

  正是因为坚持16年研发创新药,前沿生物不仅填补了中国在抗艾滋病药研发领域的空白,更开创了艾滋病长效治疗药物的先河。更重要的是,前沿生物积累了大量的数据和经验,“在长效抗艾滋病新药研发上,我们不仅完成了国内首例,还给全球标准制定提供了依据。”王勇说,有了标准,后来的研发新药者就可以少走许多弯路。

  6月5日,公司正式对外宣布艾克宁(注射用艾博韦泰)已获得国家药品监督管理局批准上市。随着抗艾新药在国内上市的脚步临近,可以相信,一个崭新的前沿生物将呈现在世人面前。