睿健医药帕金森在研管线IND受理 细胞药物提供帕金森治愈新可能

2022-04-28 13:34:35 来源:上海证券报·中国证券网 作者:张雪

  上证报中国证券网讯(记者 张雪)记者日前了解到,4月27日,国家药监局药品审评中心正式受理武汉睿健医药科技有限公司(简称“睿健医药”)提交的帕金森研发管线NouvNeu001的IND(临床研究申请)申请,成为国内首家、国际上第二家在帕金森领域多能干细胞衍生药物临床申请获得受理的生物医药公司,仅次于拜耳旗下的BlueRock。

  临床前数据显示,通过睿健医药自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术,NouvNeu001移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元,分泌多巴胺递质,并与体内原有神经元形成神经连接,产生综合性的治疗功能,改善帕金森症状,为帕金森疾病提供了一条崭新的细胞药物临床治疗路径。

  据介绍,睿胺这类递质之外,还可进一步分泌多种蛋白及小核酸来改善帕金森病灶,为移植到脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境。

  基于以上策略,NouvNeu001得以高效促进患者运动及其他功能的恢复。

  “传统的药物和手术疗法对于很多疾病有极大的局限性,而细胞治疗其独特的治疗方式是对传统疗法的有利补充。”参与睿健医药A+轮融资的长江证券创新投资合伙人严轩评价道。

  公开资料显示,睿健医药搭建了以化学诱导为核心的复合型研发体系,并建立了多个国际首创技术平台。成立四年多来,睿健医药完成了多条研发管线的布局。除面向帕金森疾病、脊髓损伤、脑卒中等神经退行性疾病的细胞药物外,公司还在视神经病变、糖尿病视网膜病变、肌萎缩侧索硬化,肝脏代谢等领域探索细胞药物治疗的可能。

  面对未来的复杂药物开发,睿健医药还建立了包括CRISPR、TALEN等多种基因编辑工具在内的高通量基因编辑平台iReDita。除目前日趋完善的化学诱导的细胞药物平台之外,睿健医药还搭建了基于化学诱导的复杂药物开发平台(iReCena),旨在挖掘细胞衍生物在多种适应症中的治疗潜力。