全国人大代表、上海中医药大学上海市针灸经络研究所所长吴焕淦：统筹推进罕见病孤儿药立法
全国人大代表、上海中医药大学上海市针灸经络研究所所长吴焕淦建议，持续推进我国罕见病孤儿药法规建立，突破罕见病孤儿药的相关政策瓶颈。
罕见病又称孤儿病，专门用于治疗和控制罕见病的药物被称作孤儿药。我国约有2000万罕见病患者，每年新增患者超过20万。由于孤儿药的研发难度大、研发成本高、市场需求小、获利不确定性大，本土制药企业较少关注该领域。国际上，孤儿药产业在医疗市场已经成为头部创新产业之一。
目前，我国已发布不少有关罕见病和孤儿药的政策，但全国范围内尚未有省级行政单位针对罕见病孤儿药进行立法。对此，吴焕淦建议，推进罕见病孤儿药立法调研。
吴焕淦建议，通过摸排罕见病医疗数据，关注罕见病跨地区就医相关信息，组织法学、医学、卫生管理等多学科专家研判。依托现有的国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会等，定期组织专家咨询。在相关医院科室推广统一的罕见病注册系统，广泛收集掌握罕见病信息的基础项，将政策制定与实际情况结合，以解决罕见病和孤儿药存在的问题。
在前期工作完备的基础上，整合力量统筹推进罕见病孤儿药法规的建立。“可在一些基础好、法规环境具有优势的地方开展试点。”吴焕淦说。
“应从卫生健康、医疗保障、税务、进出口、科技、教育等领域对罕见病和孤儿药进行重点关注，全面制定与罕见病和孤儿药有关的政策。”吴焕淦说，通过加快孤儿药上市前的审批、减免部分研发费用、完善专利认证等举措，激励制药企业进行孤儿药的研究。
